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美国生命科学知名风投机构 Flagship Pioneering 推出了一家生物技术初创公司Empress Therapeutics,并为这家公司提供 5000 万美元的启动资金。官方新闻稿指出,本轮筹集的资金将会用于该公司搭建技术平台和开发候选药物管线。值得一提的是,在Empress Therapeutics走出隐匿模式之时,该公司还宣布前强生世界无病加速器全球负责人和杨森制药免疫学发现负责人 Murray McKinnon 加入并担任首席科学官。Murray McKinnon在药物发现和早期开发方面拥有超 35 年经验,此前参与了 30 种临床药物研发工作,并支持领导了 5种上市药物的开发工作。(来源:公司官网)Empress Therapeutics是一家成立于 2020 年的药物研发初创,由 Flagship Pioneering 孵化而来。这家公司正在通过研究人体中 DNA 化学信息建立起一种小分子药物发现的新范式,快速、可预测且低成本开发小分子药物。“本质上,生物合成基因是 DNA 代码排列,这些基因可以对我们体内的细胞进行编程产生代谢物。在过去的几十年里,DNA 代码的可编程性使得通过可预测和快速开发候选药物成为可能。与此相同,我们现在可以应用 DNA 代码的可编程性,可预测和快速制造小分子药物。”Empress Therapeutics的联合创始人兼首席执行官兼 Flagship Pioneering 的运营合伙人 Jason Park 博士说。根据官网的介绍,该公司认为加快药物发现的解决方案其实在人体内,其正在通过 DNA 编码的化学物质获取药物开发信息,高效、快速可预测将可编程化学转化为新型小分子化合物。其最初专注于共生细菌产生的代谢物,并使用一套专有的计算和遗传技术来创造具有良好药物特性的小分子化合物。据介绍,这套专有的 Chemilogics™ 技术平台通过理解遗传密码如何对人体内的细胞进行编程以产生称为代谢物的化合物来开发药物。Chemilogics™ 平台结合患者数据、DNA、人工智能和合成生物学寻找更好的药物靶点。从临床数据开始发现编码小分子合成的 DNA 序列,这些小分子能够与人体内的重要疾病靶标共同进化。然后利用基因组学、人工智能和合成生物学的力量,快速发现、制造和测试具有理想药物特性的小分子。(来源:公司官网)该平台包括三个步骤,DNA 揭示化学信息,合成生物学方式将 DNA 转化为化学物质,快速进行靶点发现和验证。官方资料详细介绍了这几点,首先共同进化会测试体内无数的化学物质,可以在生物合成 DNA 中找到编码的指令。通过从患者处获取宏基因组数据,并使用 AI 来识别、解码这些化学物质并将其分别映射到健康和疾病;然后由于 DNA 编码产生和修改化学物质的酶,因此包含小分子合成的指令。使用这些信息快速识别小分子,再利用专有的合成生物学工具生成新型小分子化合物;接下来,优先考虑符合治疗标准的化学物质,将特定化学物质与疾病和途径联系起来,生成可测试数量的化合物,并快速提供体外和体内概念证明。图 | Chemilogics™ 技术平台(来源:公司官网)Empress Therapeutics的目标是通过 Chemilogics™ 技术平台快速生成最佳的小分子化合物。新闻稿中提到,该公司在成立不到两年且团队规模不超 30 人的条件下,已经生成了 15 个潜在的先导化合物分子,靶点类型多样,包括靶向细胞因子、酶、G 蛋白偶联受体 (GPCR) 和离子通道,适应症涵盖了免疫系统疾病、炎症、代谢、神经、肿瘤和疼痛疾病。据介绍,这家公司预计在未来 24 个月(2 年)提交多个 IND 申请。